Как лечат наследственные заболевания?

0 172
На закупку лекарств для пациентов с наследственными заболеваниями выделяются такие же деньги, как и на препараты для онкологических больных. А зачем таким больным таблетки, ведь родившиеся с такими патологиями дети не излечатся?

Отвечает директор ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», главный генетик Мин­здрава РФ, член-корреспондент РАН Сергей КУЦЕВ:

– Принято считать, что людям с наследственной патологией ничем нельзя помочь. Это ошибочное мнение. Сегодня активно развиваются многие методы и технологии, появляются препараты, позволяющие излечить наследственную патологию, – например технология геномного редактирования. В лаборатории нашего центра успешное редактирование мутаций в гене CFTR (которые приводят к муковисцидозу – одному из самых распространённых орфанных заболеваний) составило более 10% (в мире максимум – 5%). Для лечения наследственных болезней обмена веществ разработана ферментозаместительная терапия, которая позволяет искусственно синтезировать неработающий фермент и ввести его в организм пациенту. Разрабатываются новые генотерапевтические препараты (в организм пациента вносится нормальный ген, который встраивается в геном клеток, начинает работать, что приводит к выработке в организме пациента нужных белков). В ближайшей перспективе у нас должны появиться препараты-шапероны – вещества, заставляющие мутантные формы белка работать как нормальные.

Загрузка...
Загрузка...

REDTRAM
NNN
Оставить комментарий
Комментарии (0)

  1. Пока никто не оставил здесь свой комментарий. Станьте первым.


Все комментарии Оставить свой комментарий

Актуальные вопросы

Другие материалы
REDTRAM
NNN

Новое на AIF.by